Americká agentura chce urychlit schvalování léků: Méně dat, méně testů

FDA spouští „Operaci TrialBlazer“, která má urychlit schvalování experimentálních léků.

Podle agentury mohou firmy zkrátit dobu vývoje až o jeden rok, méně se spoléhat na testování na zvířatech a uvádět produkty na trh rychleji s menším množstvím dat.

Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) oznámil rozsáhlou novou iniciativu , jejímž cílem je urychlit cestu experimentálních léků z laboratoře do klinických studií na lidech a nakonec ke schválení. Iniciativa nastiňuje opatření, jejichž cílem je zkrátit dobu vývoje, snížit informační požadavky, snížit závislost na tradičním testování na zvířatech a urychlit cestu na trh.

Nová iniciativa FDA s názvem „Operace TrialBlazer“ pokrývá celý proces vývoje léčiv – od nejranějších fází vývoje až po klinické studie prováděné za účelem získání schválení FDA.

Zatímco agentura prezentuje toto úsilí jako modernizaci, samotné dokumenty FDA opakovaně popisují stávající požadavky, termíny a testovací postupy jako překážky, které zpomalují vývoj produktů.

Úřad uvádí, že iniciativa sleduje následující cíle:

„Urychlit a modernizovat klinický výzkum v celém spektru vývoje léčiv – od fáze IND (Investigational New Drug) až po klíčové studie v pozdních stádiích.“

Jednoduše řečeno: FDA hledá způsoby, jak rychleji dostat léky z fáze vývoje k humánnímu použití.

Tento krok přichází jen několik dní poté, co Poradní výbor pro vakcíny a související biologické produkty (VRBPAC) amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) jednomyslně rozhodl , že „výhody“ experimentální mRNA vakcíny proti chřipce od společnosti Moderna, mFlusiva (mRNA-1010), „převažují nad riziky“, což připravuje cestu k možnému schválení FDA pro dospělé ve věku 50 let a starší.

A to i přesto, že vlastní studie fáze 3 společnosti Moderna potvrdila, že vakcína způsobila přibližně šestkrát více závažných vedlejších účinků než standardní dávky vakcín proti chřipce, a zároveň dosáhla absolutního snížení rizika o méně než jeden procentní bod (<1 %).

Členové Kongresu varovali, že FDA „nedodržuje důležité federální bezpečnostní požadavky na ochranu svých zaměstnanců a veřejnosti a také neupřednostňuje kvalitu vědeckých údajů poskytovaných laboratořemi FDA“.

Tento vývoj vyvolává otázku, proč FDA současně urychluje schvalování léků, zatímco je obviňována z již takového nesplnění základních bezpečnostních požadavků.

Můžete kontaktovat FDA zde .

Rychlejší dodání více léků více lidem

Jedním z nejvýznamnějších aspektů nového oznámení je navrhovaný pilotní program pro urychlené schvalování nových hodnocených léčiv.

Podle FDA:

„Navrhovaný pilotní program pro zrychlené aplikace IND by jako partnery zahrnoval špičkové americké výzkumné instituce, aby se zkrátila doba od identifikace léku až po první klinickou studii na lidech.“

Tento cíl ponechává jen malý prostor pro chybnou interpretaci.

Agentura otevřeně hledá způsoby, jak zkrátit dobu mezi identifikací kandidátního léku a jeho podáním lidem.

Méně dat za kratší dobu, ne více dat za delší dobu.

FDA se také zaměřuje na množství informací, které společnosti shromažďují před testováním produktů na lidech.

Podle FDA:

„V minulosti některé společnosti předložily více dat, než bylo v této fázi vývojového procesu požadováno, což vedlo ke zbytečné práci a zpoždění zavedení slibných terapií do raných klinických studií.“

Úřad uvádí, že společnosti „by měly shromažďovat a přenášet pouze data, která jsou skutečně potřebná“.

Podle FDA:

„Zaměřením se výhradně na požadavky relevantní pro danou fázi mohou firmy ušetřit 6 až 12 měsíců času na vývoj.“

To znamená, že FDA očekává, že se v tomto procesu může ušetřit až rok, než se produkty přesunou do další fáze vývoje.

Pro Američany, kteří se již nyní domnívají, že léky jsou uvolňovány příliš rychle, toto oznámení vyvolává zřejmou otázku: Jaká bezpečnostní opatření, studie, recenze nebo informace může FDA vynechat, aby zkrátila lhůtu o šest až dvanáct měsíců?

Zrychlený proces schvalování FDA

Snahy o urychlení procesu pokračují i ​​v samotném schvalovacím řízení.

Zároveň FDA revidovala pokyny, které upravují, jaké důkazy mohou společnosti použít k podpoře schválení.

Podle úřadu:

„FDA revidoval tyto pokyny, aby objasnil okolnosti, za kterých se vývojáři léčiv mohou spoléhat na přísnou, adekvátní a dobře kontrolovanou klíčovou klinickou studii a potvrzující důkazy, které poskytnou podstatné důkazy o účinnosti pro schválení léku.“

Přijímací řízení je nejdůležitějším studiem, na kterém se zakládají rozhodnutí o přijetí.

Revidované pokyny rozšiřují okolnosti, za kterých může být přípravek schválen na základě jediné registrační studie ve spojení s dalšími důkazy.

Podle FDA mohou tyto přístupy:

„Aby se snížila duplicitní infrastruktura, optimalizoval sběr dat a urychlila se tvorba důkazů potřebných pro rozhodování dozorových orgánů.“

Závěr

Dokumenty odhalují koordinovanou iniciativu FDA, jejímž cílem je identifikovat všechny fáze procesu vývoje léčiv, které zpožďují vývoj produktů, a prozkoumat, zda lze tyto kroky zkrátit, zjednodušit, nahradit nebo zcela eliminovat.

Jazyk použitý v celém oznámení je výmluvný.

FDA opakovaně používá termíny jako „urychlit“, „zkrátit“, „omezit“, „zefektivnit“, „flexibilní“ a „ušetřit čas vývoje“.

Snad nejjasnějším přiznáním ze strany úřadu je jeho prohlášení, že revidované požadavky by mohly sponzorům ušetřit „6 až 12 měsíců času na vývoj“.

Pro kritiky, kteří se již nyní domnívají, že farmaceutické produkty jsou uspěchané ve vývoji bez řádného dlouhodobého posouzení bezpečnosti, je nepravděpodobné, že by toto oznámení bylo vnímáno jako zpřísnění standardů, ale spíše jako vládní iniciativa s cílem urychlit zavádění experimentálních produktů.

Od Jona Fleetwooda