Prolomení bariér – lipidové nanočástice umožňují transport mRNA do mozku

Průkopnická studie vedená Changem Wangem a kolegy, publikovaná 17. února 2025 v Nature Materials , představuje nový přístup k překonání hematoencefalické bariéry (BBB) ​​a cílení mRNA na centrální nervový systém (CNS). Výzkumníci vyvinuli 72 různých lipidových nanočástic (LNP) kombinací BBB-crossing modulů s aminolipidy. Cílem bylo zvýšit efektivitu transportu mRNA do mozku.

Po rozsáhlém testování a optimalizaci identifikovali přední formulaci LNP, která umožnila významně vyšší dodání mRNA do mozku než LNP již schválené FDA. U myších modelů se tato nová formulace ukázala jako zvláště účinná: po intravenózním podání LNP úspěšně transfekovaly neurony a astrocyty v celém mozku. Zároveň vykazovaly dobrou snášenlivost při různých dávkovacích režimech. Kromě toho byly tyto LNP schopny účinně dodávat mRNA do vzorků lidského mozku ex vivo .

Tento průlom otevírá nové možnosti pro léčbu různých onemocnění CNS* tím, že umožňuje cílené dodávání mRNA do kritických oblastí mozku.

Navzdory slibným výsledkům je i nadále nutná opatrnost. Vzhledem k tomu, že studie je založena na zvířecích modelech a ex vivo tkáni, není jasné, jak dobře mohou být výsledky přeneseny do lidského organismu. Pro potvrzení bezpečnosti a účinnosti této technologie v klinické aplikaci jsou nezbytné další studie na lidech.

V této souvislosti TrialSite poukazuje na výzvy spojené s mRNA vakcínami COVID-19, které jsou také založeny na LNP.

*

Onemocnění CNS jsou onemocnění centrálního nervového systému (CNS) , který se skládá z mozku a míchy . Tato onemocnění mohou být genetická, způsobená infekcemi, úrazy nebo degenerativními procesy. Mezi nejčastější onemocnění CNS patří:

• Neurodegenerativní onemocnění :
  • Alzheimer
  • Parkinson
  • Amyotrofická laterální skleróza (ALS)
  • Huntingtonova nemoc
• Autoimunitní onemocnění :
  • Roztroušená skleróza (RS)
  • porucha optického spektra neuromyelitis (NMOSD)
• mrtvice a poruchy krevního oběhu
  • ischemická mrtvice
  • krvácení do mozku
• infekce a záněty
  • meningitida (zánět mozkových blan)
  • encefalitida (zánět mozku)
• Epilepsie a další záchvatové poruchy
• nádory centrálního nervového systému
  • glioblastom
  • meningeom
• Psychiatrické a neurologické poruchy s postižením CNS
  • schizofrenie
  • Deprese s neurologickými příčinami

Cílené dodávání mRNA terapeutik do mozku by mohlo umožnit nové léčebné přístupy pro mnoho z těchto onemocnění.