FDA pod palbou kritiky: Stovky léků schválených bez prokázání účinnosti – pacienti jako pokusní králíci – je postižena i Evropa?

Přestože je FDA (FDA) americkým úřadem pro kontrolu léčiv, jeho rozhodnutí mají velký význam i pro Evropu. Mnoho léků schválených v Evropě je založeno na stejných studiích nebo je schválením FDA podpořeno. Evropské orgány, jako je EMA (Evropská agentura pro léčivé přípravky), se navíc často řídí americkými regulačními standardy – zejména v urychlených schvalovacích postupech. Následující odhalení o systematických nedostatcích FDA proto vyvolávají vážné otázky pro evropské pacienty, lékaře a úřady.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil v posledních letech stovky léků, aniž by adekvátně otestoval jejich účinnost – a v některých případech dokonce navzdory důkazům o jejich škodlivosti. Toto je zjištění dvouletého a explozivního vyšetřování lékařských novinářek Jeanne Lenzerové a Shannon Brownleeové, které zveřejnil investigativní portál The Lever.

Systém ve volném pádu

Mezi lety 2013 a 2022 autoři přezkoumali více než 400 schválení FDA. Výsledky jsou alarmující: 73 procent léků nesplňovalo základní kritéria účinnosti. Pouze 28 procent splňovalo všechny čtyři vědecké standardy FDA. Čtyřicet léků nesplňovalo žádné z těchto kritérií.

Nejde o byrokratické detaily, ale o základní principy: kontrolní skupiny, replikace, zaslepení a klinické cílové parametry mají zajistit bezpečnost pacientů. Pod rostoucím vlivem politiků a farmaceutického průmyslu však FDA tyto standardy stále častěji opouštěla ​​ve prospěch tzv. „regulační flexibility“.

Sliby místo důkazů

Od 90. let 20. století se FDA stále více spoléhá na zrychlené schvalovací postupy. Společnosti mohou uvádět léky na trh dříve, než bude prokázána jejich účinnost – se slibem, že později předloží další studie. Téměř polovina těchto následných studií však nikdy není dokončena. A mnoho z těch, které jsou dokončeny, neposkytuje žádné důkazy o účinnosti – a přesto léky zůstávají schváleny.

„Toto je tichý posun paradigmatu,“ říkají Lenzer a Brownlee. „Ani lékaři, ani pacienti nebyli informováni.“

Lékařství proti rakovině: Pád člověka

Situace je obzvláště do očí bijící v onkologii. Pouze tři ze 123 léků proti rakovině v letech 2013 až 2022 splňovaly všechna čtyři kritéria FDA. 81 procent z nich bylo schváleno na základě zástupných měřítek, jako je zmenšení nádoru – bez důkazů o prodlouženém přežití nebo zlepšení kvality života.

Jeden příklad: Copiktra. Schváleno pro léčbu rakoviny krve v roce 2018, protože zlepšilo přežití bez progrese. Následné analýzy však ukázaly, že pacienti užívající Copiktru zemřeli v průměru o 11 měsíců dříve než pacienti užívající srovnávací terapii. Varování od FDA přišlo až o šest let později.

Elmiron – lék bez přínosu a s vysokým rizikem

Elmiron byl schválen k léčbě bolesti močového měchýře v roce 1996 – na základě „prakticky nulových“ údajů. Povinná následná studie nebyla provedena po dobu 18 let. Když byla konečně dokončena, ukázala, že Elmiron nebyl účinnější než placebo.

Mezitím stovky pacientů trpěly závažnými vedlejšími účinky, jako je ztráta zraku a zánět tlustého střeva – někteří dokonce zemřeli. Lék je však stále na trhu. Lékaři jej nadále předepisují. Americká urologická asociace jej dokonce uvádí jako jediný schválený lék na toto onemocnění.

„Visící schválení“ – čekající schválení

FDA si je problému vědoma – má pro to svůj vlastní termín: „visící schválení“. Výrazným příkladem je Avastin. Schváleno v roce 2008 pro metastazující rakovinu prsu na základě nevalidovaného náhradního cílového parametru. Pozdější studie neprokázaly žádný přínos pro přežití a závažné vedlejší účinky. FDA schválení stáhla – ale negativní reakce byla masivní. Farmaceutické společnosti a pacientské organizace organizovaly kampaně, zaměstnanci FDA byli vyhrožováni a policie musela budovu chránit. Od té doby FDA nevynutila další nežádoucí stažení schválení.

Promarněné miliardy – ohrožení životů

Jen mezi lety 2018 a 2021 zaplatily Medicare a Medicaid 18 miliard dolarů za léky schválené na základě následné studie. Mnoho z těchto studií nebylo nikdy dokončeno.

Škody však nelze kvantifikovat pouze v peněžním vyjádření. Studie z roku 2015 ukázala, že 86 procent onkologických léků schválených na základě náhradních dat neposkytlo žádné důkazy o zlepšení přežití. Odhaduje se, že ve Spojených státech každoročně zemře přibližně 128 000 lidí na vedlejší účinky správně předepsaných léků – více než na všechny nelegální drogy dohromady. Podle dánského lékaře Petera Gøtzscheho budou vedlejší účinky léků do roku 2024 patřit mezi tři nejčastější příčiny úmrtí na celém světě.

Lékaři jsou v temnotě

Většina lékařů nechápe, jak funguje proces schvalování FDA. V průzkumu JAMA z roku 2016 pouze šest procent dotázaných lékařů správně uvedlo, že schválení FDA nevyžaduje klinicky významný přínos. Většina se domnívá, že schválení automaticky znamená účinnost a bezpečnost.

„Mnoho lékařů se spoléhá na nálepky, marketing nebo předpoklady,“ říká výzkumník z Harvardu Aaron Kesselheim. „To je však nebezpečný omyl – s potenciálně fatálními následky.“

Pro koho FDA pracuje?

Z více než 100 rozhovorů s odborníky, pacienty a bývalými zaměstnanci FDA vyšlo najevo: FDA ztratila ze zřetele své původní poslání. Obzvláště kritické je, že dvě třetiny rozpočtu na schvalování léků pocházejí z poplatků průmyslu – strukturální závislost, která masivně podkopává její nezávislost.

Lékařka z Yale Reshma Ramachandran to shrnuje: „Potřebujeme nezávislou agenturu, která bude hodnotit léky na základě vysoce kvalitních vědeckých důkazů. Jinak se vrátíme do éry hadího oleje a zázračných pilulek.“

Závěr

Pacienti v USA – a po celém světě – často užívají léky, které nikdy nebyly dostatečně testovány. FDA se proměnila z ochránce veřejného zdraví v pasivního razítka pro průmyslové zájmy. Trpí lékaři a pacienti – často nevědomky. Důvěra v systém? Je stále obtížnější ji ospravedlnit.