Bude genetická slepota léčitelná? Záblesk naděje z Jižní Koreje
Přibližně jeden a půl milionu lidí na celém světě trpí retinitis pigmentosa, dědičným onemocněním sítnice. Toto onemocnění nevyhnutelně vede k slepotě. Skupina jihokorejských vědců však nyní dosáhla působivého úspěchu. Opět může pomoci hledání pomoci v přírodě.
Lidé, kteří trpí retinitis pigmentosa, vědí, že dříve či později úplně oslepnou. Viníkem je protein zvaný PROX1. Tento protein v podstatě brání tzv. Müllerovým gliovým buňkám v provádění opravných prací na světlocitlivých buňkách v sítnici. Tým výzkumníků z Jižní Koreje to přimělo obrátit se k přírodě. Existuje zvíře se schopností opravit sítnici? A našli ho – zebřičku. Pokud je jejich sítnice poškozená, mohou ji jednoduše regenerovat. S pomocí těchto pomocných buněk, které se v případě potřeby jednoduše transformují na nové nervové buňky.
A přesně tyto buňky mají i lidé. Jen v našem případě nedělají… nic. Sedí tam, tiše a neaktivně. Důvod? Právě tento protein PROX1. Jihokorejský výzkumný tým z renomovaného Korejského institutu pokročilých věd a technologií (KAIST) si položil otázku: Co by se stalo, kdyby se tento zákaz jednoduše zrušil? Odpověď: Vyvinuli protilátku, která neutralizovala PROX1. Tím se Müllerovy buňky opět aktivovaly a mohly plnit svou funkci – stejně jako jejich zvířecí protějšky. A skutečně, poté, co tuto protilátku vstříkli do očí geneticky slepých myší, gliové buňky začaly fungovat. Transformovaly se na funkční nervové buňky, včetně světlocitlivých fotoreceptorů. Výsledek: Zvířata mohla znovu vidět – a to i po více než šesti měsících.
Studie s názvem „ Obnova regeneračního potenciálu sítnice Müllerových glií narušením mezibuněčného přenosu Prox1 “, publikovaná v renomovaném časopise PLOS Biology, nyní slouží jako podnikatelský základ pro nový startup s názvem Cellia Inc., v němž si tým KAIST klade za cíl přenést tuto novou terapii z laboratoře do reálných aplikací na lidech. Protilátka PROX1 by měla být testována v klinických studiích na lidech nejpozději do roku 2028. Cílem je regenerativní lék, který by mohl dlouhodobě léčit nejen retinitis pigmentosa, ale i další degenerace sítnice – to vše bez genové terapie, implantátů nebo transplantací kmenových buněk.
I když bude jistě trvat ještě několik let, než tato léčebná metoda získá schválení na trhu a bude moci být použita v humánní medicíně, nyní se pro postižené objevuje velká jiskřička naděje. Tato vědecká práce dále dokazuje, že někdy stačí obrátit se na přírodu, aby našla lékařská řešení – zcela bez genetické manipulace. Je před námi ještě dlouhá cesta, ale pokud budou klinické studie na lidech stejně úspěšné, mohlo by to otevřít novou éru regenerativní oční medicíny.
